Генотерапия

ГЕНОТЕРАПИЯ (от ген и терапия) (генная терапия), направление в медицинской генетике, разрабатывающее метод лечения заболеваний с помощью введения генетического материала (ДНК, РНК) в организм больного с целью его экспрессии (проявления контролируемых им признаков) или изменения экспрессии собственных генов больного. Генотерапию теоретически можно использовать для лечения различных заболеваний - моногенных (обусловленных мутацией одного гена), мультифакториальных (с наследственным предрасположением), в том числе онкологических, инфекционных, дегенеративных и др. Генотерапию можно применять в отношении соматических и половых клеток. В первом случае генотерапия приводит к изменению генома большей или меньшей части клеток организма, что, однако, не передаётся по наследству. Изменение генома половых клеток будет наследоваться потомством больного, в связи с чем генотерапия половых клеток считается этически неприемлемой и практически не разрабатывается. Обязательное условие успешной генотерапии - знание патогенеза болезни, главным образом тех его звеньев, которые являются, с одной стороны, геноконтролируемыми, а с другой - решающими в процессе развития болезни. Для проведения генотерапии необходимо с помощью генно-инженерных технологий выделить соответствующий ген и создать на его основе генно-инженерную конструкцию, которая должна обеспечивать работу гена в течение длительного времени. Затем осуществляют трансфекцию - доставку этой конструкции в ядра клеток-мишеней с помощью вирусных переносчиков (векторов), а также физических, химических и других методов. Вирусы, используемые для этой цели (ретровирусы, вирусы герпеса, противооспенной вакцины, ВИЧ и др.), обычно генетически модифицируются: из них удаляют гены, ответственные за патогенность. Начиная с 1989 года, когда был разрешён первый протокол для клинических испытаний генотерапии, до 2006 одобрено свыше 1100 протоколов (около 65% - в США). В большинстве случаев были разрешены клинические испытания генотерапии онкологических, сосудистых, моногенных и инфекционных заболеваний. Для трансфекции чаще всего использовались гены цитокинов, гены-супрессоры опухолевого роста и другие гены, имеющие отношение к онкогенезу, а также нормальные гены некоторых моногенных заболеваний. Наибольший эффект (ослабление или исчезновение симптомов) достигнут при генотерапии врождённого наследственного иммунодефицита, обусловленного недостаточностью фермента аденозиндезаминазы с помощью введения копии его гена. Смотри также Наследственные болезни.

Лит.: Гинтер Е.К. Медицинская генетика. М., 2003; Генетика / Под редакцией В. И. Иванова. М., 2006.